北京11月11日电北京科技日报 日本大阪大学科学家首次利用人类诱导多能干细胞（iPS）角膜组织的转化修复了4个角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者的角膜。结果表明，三名患者的视力显著改善，持续了一年。研究小组计划进行更大规模的临床试验，以深入探索该疗法的确切疗效。相关论文发表在最新一期《柳叶刀》杂志上。

角膜的最外层（上皮）由角膜边缘环中的干细胞储存维持。这些干细胞通过增殖继续为角膜提供上皮细胞，以保持其健康。当角膜边缘干细胞耗尽时，人们就会患上LSCD。疤痕组织会覆盖角膜，最终导致失明。

LSCD可能是由眼部创伤、自身免疫力低下或遗传性疾病引起的，目前治疗方法有限，疗效往往难以预测。

为了克服这一医疗问题，大阪大学西田星二团队找到了一种使用iPS细胞进行角膜移植的新方法。他们从健康捐赠者那里收集血细胞，重新编程成胚胎样状态，然后将这些胚胎样细胞转化为角膜上皮细胞。

2019年6月至2020年11月，研究小组招募了39-72岁的两名女性和两名男性，双眼均患有LSCD。在手术过程中，研究小组首先切除了患者角膜上覆盖的疤痕组织层，然后缝合了iPS角膜上皮细胞，并为患者佩戴了柔性保护隐形眼镜。

术后，研究小组进行了为期一年的随访，并进行了为期一年的额外安全监测。结果表明，在一年的随访期间，三名患者的视力持续稳步改善，一名患者的视力略有下降。移植两年后，所有患者都没有严重的副作用。移植物没有形成肿瘤——一些iPS细胞有这种风险，移植细胞也没有表现出受体免疫系统攻击的迹象。

虽然目前还不清楚患者视力改善的原因，但研究小组提出了几种可能性：移植细胞在受体角膜中增殖；移植前去除疤痕组织，促进角膜恢复；或移植导致受体自身细胞从眼睛其他区域迁移，使角膜恢复活力。

为了评估疗法的效果，研究小组计划于明年3月启动更大规模的临床试验。